Na světě žije zhruba 30 milionů lidí, kteří jsou postiženi mutací genu ATP7B, která se klinicky manifestuje jako tzv. Wilsonova choroba. Tato mutace má za následek excesivní akumulaci mědi přijímané z potravy. Po dosažení určité koncentrace, v organismu nahromaděná měď vyčerpá detoxikační mechanismy těla a začne se chovat jako katalyzátor. Ten chemickými reakcemi, při nichž vznikají volné radikály, začne nevratně poškozovat další orgány, zejména játra a mozek. V současnosti se Wilsonova choroba nedá vyléčit, ale existují léky, které napomáhají vylučovaní mědi z organizmu. Aby však byla současná léčba účinná, je nutné podávat léčiva ve vysokých koncentracích, což zapříčiňuje silné nepříznivé vedlejší účinky. Po letech výzkumu jsme na půdě ÚMCH přišli s možností léčby Wilsonovy choroby pomocí vychytávání iontů mědi přímo v trávicím traktu. Naše léčivo je chemicky navázáno na polymerní částice celulózy nebo chitosanu. Polymerní částice obsahují látku, která je schopna chemicky vázat měď již v prostředí žaludečních kyselin. Ionty mědi jsou pevně navázány na polymerní nosič v celém trávicím traktu a následně jsou stolicí vyloučeny z těla. Protože se modifikované částice nacházejí jen v gastrointestinálním traktu a nevstřebávají se dál do organizmu, nemají významné vedlejší nežádoucí účinky, které doprovázejí současné léčení Wilsonovy choroby. Podobný koncept se nyní snažíme využít i pro terapii některých dalších genetických onemocnění spojených s poruchou metabolismu mikroživin.
Autor: Miroslav Vetrík